去年夏天，在波士顿马萨诸塞州总医院的实验室里，一位名叫Harald Ott博士的胸外科医生和他的团队取得了巨大的突破，其中一种非常小的东西: 老鼠的微小前肢。
令人惊讶的是，那个微小的附属物是实验室中生长的第一个功能正常的生物假肢。Ott和他的团队已经采取了一个真正的老鼠肢体，剥夺了它的活细胞和组织，然后用生长在培养皿中的肌肉和血管细胞重新填充肢体。当移植到受体大鼠上时，肢体对电刺激有反应，并循环血液，就好像一直在那里一样。
大众研究小组的努力 -- 在一个被称为再生医学的领域工作 -- 令人振奋，因为他们正在为我们真正能够生长器官并最终生长四肢的那一天铺平道路。这些努力可能会改变生活-挽救生命。美国有150万多人失去了肢体。现在，122,000美国人正在等待接受器官-其中平均每天有22人因缺少器官而死亡。
再生医学研究也是企业家值得关注的重要领域，不仅因为它可以挽救生命，而且因为它具有潜在的报酬: 美国国立卫生研究院、食品和药物管理局以及国防部等政府机构正在向生物技术领域投入投资。
内纳德·布尔萨克博士
图像信用: 由杜克大学提供
杜克大学生物医学工程教授Nenad Bursac博士与博士后研究员Laura Madden最近设计了第一个实验室生长的肌肉，该肌肉可以收缩并响应电刺激和处方药，他说他亲眼目睹了这项投资。布尔萨克说: “我们面前有很多问题，但我认为工业界也有巨大的兴趣。”“而且已经取得了很多进展。”
悬浮在生物反应器中的脱细胞大鼠肢体。
图像信用: 马萨诸塞州综合医院再生医学中心
改善移植患者的生活质量
那么，究竟什么是再生医学？美国国立卫生研究院 (National Institutes of Health) 将其定义为 “创造有生命的、功能的组织，以修复或替代因年龄、疾病、损伤或先天缺陷而丧失的组织或器官功能的过程”。在再生医学方面所做的大部分工作都属于生物技术的保护之下，该行业2014年在美国创造了超过930亿美元的收入。
再生医学市场正在快速增长: 根据市场情报公司Transparency market Research的数据，2012年价值26亿美元，其估值有望达到65亿2019年美元。
当然，人性的一面是那些熟悉而清醒的统计数据。每天有22人死于缺乏可用器官。每隔10分钟，就会将另一个人添加到UNOS，即国家器官共享联合网络列表中。即使手术成功，手术后或以后仍然存在相对较高的器官衰竭可能性。
安东尼·阿塔拉博士
图像信用: 由维克森林大学提供
北卡罗来纳州维克森林再生医学研究所所长安东尼·阿塔拉博士说，移植的器官中有一半在10年内失败。然而，在他看来，再生医学很可能会改变游戏规则: 人们可以从自己的细胞中获得器官，而不是依靠他人的捐赠。
Atala解释说: “拥有一个可以由患者自己的细胞制成的器官，实际上可以在体外生长和扩展，这将是一个优势，因为这样您就可以为患者创建该器官，并且可以消除短缺和排斥。”
自20世纪80年代以来，再生医学一直在取得进展-特别是在移植手术实践方面-近年来，该领域取得了重大突破。
目前，全国各地的医生和研究人员正在研究如何使用再生医学为依赖捐赠的器官移植创造替代品，并改变药物的测试方式。
尽管仍有一段路要走，但下一波创新浪潮的含义不仅可以使患者免于昂贵的医疗费用，而且可以显着改善他们的生活质量。
存在于我们细胞中的解决方案
就在几周前，Atala领导的团队宣布了一项医疗进步，该进步已经进行了10多年: 3d打印机可以生成定制的活人体部位。该打印机被称为集成组织和器官打印系统，到目前为止，它已经能够制造婴儿大小的骨骼，肌肉和耳朵。
其他团队也在研究改变游戏规则的再生医学创新。
例如，杜克大学的Bursac设计了实验室生长的肌肉，去年1月可以收缩并响应电刺激和处方药。Bursac说，他希望将肌肉用作更个性化的 “精确” 医学的平台。
生物工程师解释说，首先，将对患者进行肌肉活检。然后，研究人员将根据活检设计肌肉，并在开出最有效的药物之前，应用一系列药物来评估患者的反应。
Bursac说，他可以预见使用该系统测试更多的药物化合物组合-目前，直接作用于肌肉细胞的药物-比目前的动物测试所需的时间更短。
节省成本-以及大多数抗排斥药物的潜在终结
尽管Atala在3d打印身体部位方面的成就是一个巨大的里程碑，但该技术并不能使患者受益。
Atala解释说，植入实验室生长的器官的难度随着器官结构的复杂性而增加。虽然像哈佛设备再生医学 (HART) 这样的生物技术公司已经成功开发了管状器官，如气管和食道，但其他器官更难复制。根据Atala的说法，肾脏，肝脏和心脏-所谓的 “固体” 器官-是最复杂的，因为它们每厘米有如此多的细胞。
“到目前为止，我们已经能够在患者体内植…入扁平，管状和中空的 [器官]，” Atala说。“我们还没有在病人体内植入一个坚实的 (实验室生长的) 器官。”
但是，如果最终可以以有意义的方式复制该技术，那么为患者节省的成本可能会改变生活。2011年，传统肾脏移植的平均费用为262,000美元，心肺移植的平均费用为110万美元。根据UNOS的说法，这些ps包括从捐赠者那里恢复器官的费用以及对医院的后续访问。移植完成后，患者必须服用抗排斥药，每月费用超过2,500美元。
考虑到所涉及的努力，实验室生长的器官本身就很昂贵。Atala说，虽然价格平均徘徊在100,000美元左右，但随着价格的增长，价格会下降。
实验室培养的器官的另一个主要好处是它们不需要抗排斥药物。“当然，其中一个优点是，一旦你植入这些器官，你就不必使用排异药物，这是非常昂贵的，” 阿塔拉说。“(实验室培养的器官) 长期来说更便宜。”
展望未来
那么，这些创新从实验到主流需要什么呢？生物技术企业家的机会在哪里？
克里斯·费尔
图像信用: 由梅德敦风险投资公司提供
克里斯·费尔 (Chris Fair) 是Medtown Ventures的管理合伙人和创始人，Medtown Ventures是一家总部位于亚特兰大的风险投资和商业化公司，专门从事将医疗设备和生物技术推向市场。Fair表示，医学界和企业界之间的早期合作是利用在该领域发现的 “巨大机会” 的关键。
他说，尽管科学家经常从NIH或国家科学基金会等组织获得资助，但这并不一定为一项研究成为可行的商业模式的一部分奠定基础。
费尔说: “必须有这种私人对公共的伙伴关系。”“大学 (社区) 不能独自完成这一切，而私立机构也不能独自完成这一切。而且，如果你等待太久，你可能会追逐一个不存在的市场，或者首先追逐一个不赚钱的市场。
Fair引用了最近的一个私营企业和大学合作的例子，他参与了去年夏天成立的名为celleccell的公司第一手资料。该业务的核心是佐治亚理工学院开发的一项技术，可在不到5分钟的时间内分离细胞群，而无需改变细胞的结构或组成。
费尔说: “当你开始考虑筹集资金时，尽早让商业头脑进入开发周期真的很有帮助。”
多洛雷斯·巴克什
图像信用: 由通用电气医疗保健公司提供
GE Healthcare细胞治疗技术公司的领导者Dolores Baksh同意: “我们不可能独自做到这一点，” 巴克什说。“因此，建立这些网络和伙伴关系将是基础，以推动这一点。”
她列举的一个例子是宾夕法尼亚大学和制药巨头诺华之间的工作关系。
从医学方面来说，波士顿的奥特博士说，在他的生物假肢工作进入主流之前，他和他的团队必须重复几次实验。他说，在未来，他预计不仅要处理老鼠的组织，还要处理猪的组织，最后还要处理人类的组织。
脱细胞大鼠肾脏。
图像信用: 马萨诸塞州综合医院再生医学中心
“我们必须证明我们可以以更完整的方式产生更多，重新填充骨骼，重新填充神经，重新填充脉管系统; 然后我们必须向 [研究界展示] 我们在本文中展示的内容实际上可以转移到人类细胞中，” Otts说。
“但是，当然，如果你愿意的话，圣杯是从患者样本或患者来源的细胞中再生功能性组织。但是，将其推向临床规模很重要 ”-- 当然，他说，还有最重要的临床应用和希望得到FDA的批准，FDA监管医疗和生物设备，以及药物。
哈拉尔德·奥特博士
图像信用: 由马萨诸塞州总医院Ott实验室提供
在将生物假肢移植到人类患者身上之前，需要克服复杂的障碍。奥特解释说: “这是一种医疗设备，但它也是一种生物设备。”“所以这让事情变得有点复杂。理想情况下，如果您想从患者衍生的细胞中获得它，则必须获得该过程的每个步骤的批准-因此，细胞支持方面，细胞重新编程方面，然后最终是设备本身，具有生物和非生物材料。
“这离临床应用还很遥远，” 奥特警告说。
了解竞争
总体而言，巴克什说，对于想要进入这一领域的企业家和大小公司来说，理解竞争格局和市场上已经有的东西是当务之急 -- 就像任何新的企业一样。“我认为你必须有合适的人，” 巴克什说。[并且] 在任何这些情况下，它实际上都是在试图了解您的客户-了解这些客户需求，站在他们面前并提出那些大问题。
最终，尽管仍有一段路要走，但该领域仍在不断扩大。阿塔拉 (Atala) 乐观。他说: “我认为未来将有更多的组织和器官进入患者体内，并希望扩大获得这些技术的患者数量。”