Alnylam制药公司(纳斯达克股票代码：ALNY)，领先的RNAi疗法公司，今天宣布其初步*第四季度和全年的2019全球产品净营收为ONPATTRO和GIVLAARI和提供产品的商业发布的其他更新。
对于ONPATTRO，公司报告：
2019年第四季度和全年的全球初步产品净收入分别约为5600万美元和1.66亿美元。
截至2019年底，全球有750多名患者正在接受商业ONPATTRO疗法，全球有1000多名患者接受了patisiran治疗，同时还将这些患者纳入临床研究和公司的全球扩展访问计划(EAP)中。
在美国，2019年提交的开始表格中有44%来自心脏病专家，38%来自神经科医生和18%来自其他医师专业。
在美国和欧盟，第四季度ONPATTRO新患者增长显着，在日本也有强劲的增长。
在美国，Alnylam现在已经与14个商业付款人签订了最终的基于价值的协议(VBA)，其中包括前5名商业付款人中的每一个，以及前10名商业付款人中的8个，已签署的VBA现在覆盖了总计1.3亿多美国居民。
在GIVLAARI于11月20日在美国获得批准之后的整个期间，该公司报告：
总共提交了13份开始表格。
全球初步产品净收入约为20万美元，代表最初的渠道备货。
公司在建立VBA方面取得了重大进展，包括基于流行度的调整功能，并且与付款人进行了多次讨论。
“在2019年，我们在ONPATTRO上实现了患者持续稳定的增长，我们预计在2020年及以后持续增长。我们相信我们的初步结果反映了患者和医生的强烈需求以及全球商业团队的出色执行。随着GIVLAARI在美国的早期批准，我们现在是一家多产品商业公司，并且自从FDA批准该药物以来，在很短的时间内，患者和医生就产生了浓厚的最初兴趣，我们对此感到高兴。Alnylam首席执行官John Maraganore博士说：“美国付款人对GIVLAARI有潜力实现的价值的接受性也使我们感到鼓舞。” “在2020年，我们期待ONPATTRO和GIVLAARI的继续推出，为世界各地的患者带来这些创新疗法的益处。
此外，公司今天报告称，截至2019年12月31日，公司拥有初步现金，现金等价物，有价证券和有价证券以及受限制的投资约为15亿美元，而2018年12月31日为11亿美元。
Alnylam管理层将于2020年1月13日星期一太平洋时间上午10:30(下午1:30)在加利福尼亚州旧金山举行的第38 届年度JP Morgan医疗保健会议上的网络广播演讲中讨论这些初步选定的财务结果和商业更新。ET)。
*初步选定的财务结果未经审计，可能会进行调整，并作为公司2020年2月宣布完整财务结果之前的近似值提供。
关于ONPATTRO ®(patisiran)
ONPATTRO是一种RNAi治疗剂，已在美国和加拿大批准用于治疗成人hATTR淀粉样变性的多发性神经病。ONPATTRO还获得了欧盟和瑞士的批准，用于治疗患有1期或2期多发性神经病的成年人的hATTR淀粉样变性，并已批准在日本用于治疗患有多发性神经病的hATTR淀粉样变性。基于诺贝尔奖获得者的科学，ONPATTRO是一种静脉内靶向转甲状腺素蛋白(TTR)的RNAi治疗药物。它旨在靶向和沉默TTR信使RNA，从而在制造TTR蛋白之前阻止其生产。ONPATTRO阻断肝脏中TTR的产生，减少其在人体组织中的积累，从而阻止或减慢与该疾病相关的多发性神经病的进程。ONPATTRO.com。
ONPATTRO重要安全信息
输注相关反应
在ONPATTRO治疗的患者中观察到输注相关反应(IRR)。在一项对照临床研究中，接受ONPATTRO治疗的患者中有19%经历了IRR，而接受安慰剂治疗的患者中则有9%。患有ONPATTRO的IRR最常见的症状是潮红，背痛，恶心，腹痛，呼吸困难和头痛。
为了降低发生IRR的风险，患者应在ONPATTRO输注前至少60分钟接受糖皮质激素，对乙酰氨基酚和抗组胺药(H1和H2阻滞剂)的前药治疗。在输液期间监视患者的IRR症状和体征。如果发生IRR，请考虑减慢或中断输注并按照临床指示进行医疗管理。如果输液中断，请仅在症状缓解后才考虑以较低的输液速度恢复。如果发生严重的IRR或威胁生命的IRR，则应停止输液，而不能重新开始。
降低血清维生素A水平并建议补充
ONPATTRO治疗会导致血清维生素A水平降低。建议服用ONPATTRO的患者补充维生素A的建议每日摄入量(RDA)。在ONPATTRO治疗期间，不应尝试使用高于RDA的剂量来达到正常的血清维生素A水平，因为血清水平不能反映体内的总维生素A。
如果患者出现暗示维生素A缺乏的眼部症状(例如夜盲症)，应转诊给眼科医生。
不良反应
用ONPATTRO治疗的患者中最常见的不良反应是上呼吸道感染(29%)和输液相关的反应(19%)。
有关ONPATTRO的其他信息，请参阅完整的处方信息。
关于GIVLAARI™(吉沃西兰)
GIVLAARI是一种靶向氨基乙酰丙酸合酶1(ALAS1)的RNAi治疗药物，已在美国批准用于治疗患有急性肝卟啉症(AHP)的成年人。在关键性研究中，与安慰剂相比，GIVLAARI被证明可显着降低需要住院，紧急医疗就诊或在家中静脉注射血红素的卟啉症发作率。GIVLAARI是Alnylam的第一个商业化治疗剂，基于其增强的稳定化学(ESC)GalNAc共轭技术，可提高药效和耐用性。GIVLAARI每月一次通过皮下注射，剂量以实际体重为准，应由医疗专业人员进行。GIVLAARI的工作方式是特异性降低ALAS1信使RNA(mRNA)的升高水平，导致与AHP发作和其他疾病表现相关的毒素减少。有关GIVLAARI的更多信息，请访问GIVLAARI.com。
GIVLAARI重要安全信息
禁忌
症已知对Givosiran严重过敏的患者禁用GIVLAARI。反应包括过敏反应。
过敏反应
GIVLAARI治疗已经发生过敏反应(在临床试验中不到1%的患者)。确保在给予GIVLAARI时可得到医疗支持以适当处理过敏反应。监测过敏反应的体征和症状。如果发生过敏反应，请立即停止给予GIVLAARI，并采取适当的医疗措施。
在安慰剂对照试验中，在接受GIVLAARI治疗的15%患者中观察到肝毒性 转氨酶升高(ALT)至少是正常上限(ULN)的3倍。转氨酶升高主要发生在治疗开始后的3到5个月之间。
在开始使用GIVLAARI治疗之前测量肝功能测试，在治疗的前6个月中每月进行一次重复，此后根据临床指示进行。对于严重或临床上显着的转氨酶升高，使用GIVLAARI中断或中止治疗。对于剂量中断且随后有所改善的患者，每月一次将剂量降低至1.25 mg / kg。如果在1.25 mg / kg剂量下未发生严重或临床上显着的转氨酶升高的情况，则可以每月一次将剂量增加至建议剂量2.5 mg / kg。
肾脏毒性
据报道，GIVLAARI治疗期间血清肌酐水平升高，肾小球滤过率估计值降低。在安慰剂对照研究中，接受GIVLAARI的患者中有15%发生了肾脏相关的不良反应。第3个月肌酐的中位数增加为0.07 mg / dL。临床上指示在用GIVLAARI治疗期间监测肾功能。
注射
部位反应在安慰剂对照试验中，有25%的接受GIVLAARI治疗的患者报告了注射部位反应。症状包括注射部位周围出现红斑，疼痛，瘙痒，皮疹，变色或肿胀。一名(2%)患者在先前的注射部位经历了一次短暂的，短暂的红斑反应，并随后进行了剂量管理。
药物相互作用
GIVLAARI的同时使用会增加CYP1A2或CYP2D6底物的浓度，这可能会增加这些底物的不良反应。避免将GIVLAARI与CYP1A2或CYP2D6底物同时使用，这些底物的最小浓度变化可能会导致严重的或危及生命的毒性。如果不可避免的同时使用，则根据批准的产品标签减少CYP1A2或CYP2D6底物的剂量。
不良反应
接受GIVLAARI的患者中最常见的不良反应是恶心(27%)和注射部位反应(25%)。
有关GIVLAARI的其他信息，请参阅完整的处方信息。
关于LNP技术
Alnylam已获得Arbutus Biopharma LNP知识产权的许可，可用于使用LNP技术的RNAi治疗产品中。
关于RNAi
RNAi(RNA干扰)是基因沉默的自然细胞过程，代表了当今生物学和药物开发中最有前途和最迅速发展的领域之一。它的发现被誉为“每十年左右发生一次的重大科学突破”，并获得2006年诺贝尔生理学或医学奖。通过利用RNAi在我们细胞中发生的自然生物学过程，一种新型的药物，称为RNAi治疗剂，现已成为现实。小干扰RNA(siRNA)是介导RNAi的分子，并构成Alnylam的RNAi治疗平台，它们通过有效沉默信使RNA(mRNA)(遗传前体)来编码当今致病药物，这些信使RNA编码引起疾病的蛋白质，从而阻止它们被感染。制作。
关于阿尔尼拉姆
Alnylam(Nasdaq：ALNY)正在将RNA干扰(RNAi)的翻译转变为一类崭新的创新药物，有可能改变受罕见遗传，心脏代谢，肝感染和中枢神经系统困扰的人们的生活( CNS)/眼部疾病。基于诺贝尔奖获得者的科学，RNAi治疗剂代表了一种强大的，经过临床验证的方法，可用于治疗各种严重且令人衰弱的疾病。Alnylam成立于2002年，致力于通过强大的RNAi治疗平台实现将科学可能性变为现实的大胆愿景。Alnylam的商业RNAi治疗产品包括在美国，欧盟，加拿大，日本和瑞士获得批准的ONPATTRO®(patisiran)，以及在美国获得批准的GIVLAARI™(givosiran)Alnylam拥有大量的研究药物，包括五个处于后期开发阶段的候选产品。Alnylam正在执行其“ Alnylam 2020”战略，该战略将建立一个多产品，商业阶段的生物制药公司，该公司具有基于RNAi的药物的可持续生产线，以满足治疗方案有限或不足的患者的需求。Alnylam在全球拥有1300多名员工，总部位于马萨诸塞州剑桥。有关我们的人员，科学和渠道的更多信息，请访问 全球有300人，总部位于马萨诸塞州剑桥。有关我们的人员，科学和渠道的更多信息，请访问 全球有300人，总部位于马萨诸塞州剑桥。